“武田维葡瑞（注射用维拉苷酶α）获批进入中国”

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给中国的戈谢病患者带来生命的新希望

武田中国宣布，旗下的比格列里(注射用维拉糖苷酶α)得到中国国家药品监督管理局的批准，适用于1型戈谢病患者的长时间酶替代治疗( ert )。 葡萄糖苷酶(注射用维拉扎α)是连续人细胞系中通过基因激活技术产生的葡萄糖苷酶，与天然人葡萄糖苷酶具有相同的氨基酸序列(1)、)2)，治疗早期可改善儿童和成年患者贫血、血小板减少等症状， 得益于相关政府部门审查审查加快，维格雷利(注射用维拉糖苷酶α)是武田在中国短短一年左右获得批准的第五大罕见病行业创新产品，为中国戈谢病患者带来生命新希望。

作为常染色体隐性遗传代谢病，戈谢病是溶酶体潴留症，基因突变导致机体葡萄糖氧化酶活性缺乏或降低，其基质葡聚糖酶贮存在肝、脾、骨、肺、甚至脑巨噬细胞溶酶体中，是典型的潴留 患者器官病变主要表现为肝脾肿大:肝脏可肿大至正常体积的2-3倍；； 脾脏肿胀至常规体积的1.5倍、最大75倍，也有脾脏梗塞、脾脏破裂等可能性。 此外，患者还伴有生长发育迟缓、骨骼畸形、贫血、血小板减少甚至危及生命的出血现象“高雪病患者不同，临床症状差异较大，特别是成人患者的确诊大多需要几十年的时间。 结果，许多患者错过了最佳治疗时机，严重影响了生活和工作。 ”兰州大学第二医院血液科张连生教授说。。 年，戈谢病被中国《首次罕见病目录》收录酶促替代疗法( ert )被国内外权威指南/共识推荐为1型戈谢病患者治疗的标准做法，通过特异性补充患者体内缺乏的酶，减少葡萄糖苷脂肪在体内的积累，改善患者临床症状的生命体征，从而提高治疗效果 目前，维格雷雷(注射用维拉德萨α)已被美国、欧盟、日本、台湾等50多个国家和地区批准，具有数十年的现实世界招聘经验。 年11月，比格尔利(注射用维拉糖苷酶α)被列入我国《第一批临床紧急国外新药名录》(7)。。

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维格雷利(注射用维拉糖苷酶α)通过多个ert临床开发项目和新药临床试验项目判断，共有305名患者接受了部分7年的治疗“酶替代疗法在治疗早期就延缓了疾病的发展，缩小了肿胀的脾脏和肝脏的体积，减轻了患者的痛苦。 ”华中科技大学同济医学院附属同济医院儿科教授罗小平说:“许多临床研究表明，酶替代疗法可以持续改善患者的症状，帮助越来越多的患者早日恢复正常生活。”。 根据tkt 032ⅲ期的研究结果“随着年龄的增长，患戈谢病的儿童体内的沉积物增加，会加重患儿脏器和骨骼的损伤，严重影响他们的身心。 ”郑州大学第一附属医院儿科教授刘玉峰说:“戈谢病患儿越早接受标准治疗方法，就越早恢复正常生活。 我们期待着新的治疗手段给中国戈谢病的孩子们带来生命的希望，让他们像普通孩子一样享受生活和学习。 ”，初治患者经过12个月的维拉泽α治疗后，与基线值相比重要的临床参数有明显改善:血红蛋白浓度增加( + 23.3% )、血小板数增加) + 65.9% 脾脏体积减少)-50.4% )的HGT-GC B-044ⅲ期扩张研究“戈谢病是目前治疗方法和疗效尚未确定的罕见疾病，但国内治疗有限，患者疾病负担较重，还有许多患者不满意。 ”戈谢病协会会长王军说:“看到新的治疗手段得到批准，我非常高兴。 对患者来说，每增加一种治疗方法，就会增加一种生存的希望。 我们还积极提高戈谢病相关治疗药物的可得性，呼吁各方协助患者真正受益。 ”证实，双胍(注射用维拉泽α)在儿童患者中的疗效和安全性与成人患者一致。 在某一治疗达标后解体“感谢相关政府部门加快审评和批准，让产品在短时间内进入中国，给戈谢病患者带来新的生命希望。 ”武田中国总裁单国洪表示:“秉承‘优先患者’的理念，武田将始终关注中国罕见患者不满的诉求，加快引进创新产品和划时代的治疗方法。” 并与各方共同积极推动包括溶酶体贮积症在内的中国罕见病行业的快速发展，帮助越来越多的中国罕见病患者享受健康的生活和美好的未来。 ”，应用维拉糖苷酶α治疗4年后，大多数患者的血液学指标、肝脾体积、骨密度等达到正常水平。 此外，tkt 034ⅲ期的研究[12]表明，患者可以安全地从其他酶替代疗法转为等剂量的维拉糖苷酶α治疗，且在维拉糖苷酶α治疗的12个月中，重要的临床参数稳定。

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来源：企业信息港